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药物基因组学是什么?

生命科学、信息技术、高速计算和基因组学的融合创造了一个独特的产业,对今天的投资者来说,这可能是最具吸引力的投资机会之一。

在1967部电影中,20岁的研究生达斯亭霍夫曼回到洛杉矶,被一位家庭朋友劝告:“我只想对你说一句话,只说一个词——‘塑料’。”这个建议——在越南战争中的轰动和幻想破灭的时代被视为对时代的愤世嫉俗的评论。2010年,对于一个像达斯汀·霍夫曼(Dustin Hoffman)一样的毕业生来说,一个更加理性和真实的建议是“药物基因组学”。生命科学、信息技术、高速计算和基因组学的融合创造了一个独特的行业,这可能是当今投资者最具吸引力的投资机会之一。它有许多坚定的企业家参与其中,他们离开了其他行业,专注于如何更有效地制造毒品。1996年,冰岛神经学家卡里·斯特凡森(Kari Stefansson)辞去了波士顿哈佛医学院神经病学、神经病理学和神经科学教授的职务,返回雷克雅未克,并启动了解码遗传学。deCODE自推出以来的十五年中,已成为分析和理解人类基因组的全球领导者。通过对冰岛健康数据的独特访问,deCODE发现了从心血管疾病到癌症等数十种常见疾病的关键遗传风险因素。deCODE于2000年上市,这是最后一家上市的大型基因组学公司。但近年来,它受到了另一个市场和生物技术产业本身问题的冲击。去年年底,deCODE的两位早期风险投资者Polaris Ventures和Arch Venture Partners策划了对该公司的回购,并将其私有化。Stefansson继续领导deCODE的研究,并推出一系列新产品和服务。2001年,Stephen Friend以超过6亿美元的价格将基因组分析公司Rosetta Inpharmatics出售给默克,并作为高级研究员为这家制药巨头工作。去年,他离开默克公司,创办了一个非营利性的生物医学研究基金会Saig-BioNeWorksFund,该基金通过一个“代表着基因组学知识产权、研究者合作和贡献者进化资源的新范式”来协调和链接学术和商业生物医学研究者的任务。Sage希望生物学家开始在一个免费、开放的数据库中共享他们的数据,这样他们就可以集中自己的智慧,提出一个人或团队永远不会孤立地发现的见解。最终的结果将是更精确的模型和更有效的药物。药物基因组学也成为了对Alnoor Shivji的呼吁,他是Wafergen Biosystems的联合创始人。Wafergen Biosystems是一家位于加利福尼亚州弗里蒙特的公司,该公司正在制造一种实时聚合酶链反应(RT-PCR)系统,供研究人员用于生命科学和制药行业的基因分析。Shivji说,Wafergen系统有可能将RT-PCR检测速度提高20倍,总检测时间提高20到30倍。Shivji补充道,更重要的是,它有能力改变行业目前的研发时间表。Shivji出生于坦桑尼亚,与人共同创立Cyras Systems,并担任其总裁和首席执行官,直到2001年3月被Ciena以26亿美元收购。他还共同创立了Fiberlane Communications,这是一家网络通信公司,分为Cerent(思科以70亿美元收购)和Siara Systems(Redback Networks以43亿美元收购)。但随后发生了个人悲剧。Shivji的表弟死于心脏病发作,没有明显症状。1980年,他的母亲死于乳腺癌。Shivji认为,通过早期诊断和靶向治疗,她的生命可以延长。因此,在表兄去世后,Shivji决心将他的系统和软件专业知识应用于生命科学,希望通过早期发现和靶向治疗在解决一些疑难疾病方面产生影响。Shivji开始参加医疗会议,以便更好地了解需求和解决方案。“制药高管和生命科学研究人员最顽固的禁忌之一是药物诊断过程是多么复杂,未能建立一个更复杂的系统是如何延缓药物开发的,”他解释说。另一个考虑是,基于有效的分子药物诊断工具(配套药物和诊断)的靶向治疗将降低药物开发成本,不仅使发达国家的患者受益,也使亚洲和非洲发展中国家的患者受益。Shivji认为,通过与计算和基因研究人员合作,创造更快的诊断工具,他可以提供最大的帮助。因此,他与联合创始人维克多·约瑟夫(Victor Joseph)和阿姆贾德·胡达(Amjad Huda)共同创办了Wafergen,并通过自己和一些风险基金为其提供资金。Wafergen于2007年通过反向壳上市,迄今已筹集到3800万美元。Wafergen最近推出了改变游戏规则的基因分析s platform SmartChip after a successful early access program with ten customers including key academic institutions, university hospitals, and a pharmaceutical company. Shivji hopes Wafergen’s genetic analysis solution to have an impact in drug development and molecular diagnostics ultimately addressing difficult diseases with early detection and targeted therapy. Is there a demonstrated need for companies such as deCODE and Wafergen? In mid August, Life Technologies, a major biotechnology tools company, purchased Ion Torrent for $375 million. Ion Torrent, founded in 2007 by Jonathan Rothberg, makes low-cost DNA sequencing machines. Another sequencing company, Complete Genomics raised $39 million in August in Series E financing. Pacific Biosciences, waiting to go public, already has over $400 million in venture capital.